Το elafibranor της Ipsen λαμβάνει έγκριση από την ΕΕ  – Mακροχρόνια αποτελεσματικότητα στην Πρωτοπαθή Χολική Χολαγγειίτιδα

H Ipsen ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε υπό όρους το  elafibranor για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς χολικής χολαγγειίτιδας (PBC) σε ενήλικες. Αυτό το ορόσημο σηματοδοτεί την πρώτη νέα θεραπευτική επιλογή εδώ και σχεδόν μια δεκαετία για ασθενείς με PBC, μια σπάνια χολοστατική ηπατική νόσο.

Το elafibranor εγκρίθηκε για χρήση σε συνδυασμό με ουρσοδεοξυχολικό οξύ (UDCA) σε ασθενείς που έχουν ανεπαρκή ανταπόκριση στο UDCA ή ως μονοθεραπεία για όσους δεν μπορούν να το ανεχθούν. Το elafibranor  εγκρίθηκε για χρήση στις ΗΠΑ τον Ιούνιο του 2024 και στην ΕΕ τον Σεπτέμβριο του 2024. Αυτή η νέα ευρωπαϊκή έγκριση ενισχύει τη δέσμευση της Ipsen να προωθεί καινοτόμα προϊόντα για τη θεραπεία ατόμων που ζουν με σπάνιες χολοστατικές ηπατικές νόσους.

…

Μακροχρόνια Δεδομένα Αναδεικνύουν την Αποτελεσματικότητα και την Ασφάλεια 

Η έγκριση υποστηρίζεται από τα θετικά δεδομένα της μελέτης Φάσης III ELATIVE®, η οποία έδειξε σημαντικές βελτιώσεις σε βασικούς βιοδείκτες, συμπεριλαμβανομένων της αλκαλικής φωσφατάσης (ALP) και της χολερυθρίνης, κρίσιμους δείκτες της εξέλιξης της νόσου στην PBC. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν Elafibranor είχαν 47% μεγαλύτερη βιοχημική ανταπόκριση σε σύγκριση με τους ασθενείς σε εικονικό φάρμακο (p<0.001), καθώς και σημαντική ανακούφιση από συμπτώματα όπως ο κνησμός και η κόπωση. Νέα ευρήματα που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της Αμερικανικής Ένωσης για τη Μελέτη των Ηπατικών Νόσων (AASLD) επιβεβαίωσαν περαιτέρω τα μακροχρόνια οφέλη του elafibranor. Η μελέτη ανοικτής επέκτασης έδειξε ότι οι ασθενείς που λάμβαναν elafibranor  για έως και τρία χρόνια παρουσίασαν διαρκείς βελτιώσεις σε συμπτώματα όπως ο κνησμός και η κόπωση τα οποία επηρεάζουν σημαντικά  την ποιότητα ζωής των ασθενών. Στην εβδομάδα 156, το 85% των ασθενών πέτυχε βιοχημική ανταπόκριση, με το 39% να επιτυγχάνει  ομαλοποίηση της ALP. 

Η  Δρ Πηνελόπη Τριανταφυλλοπούλου, Medical Director της IPSEN Ελλάδος τόνισε την επίδραση του elafibranor στη διαχείριση των συμπτωμάτων της πρωτοπαθούς χολικής χολαγγειίτιδας: «Οι ασθενείς αναφέρουν σημαντική ανακούφιση από τον κνησμό και την κόπωση, κάτι που μπορεί να αλλάξει τη ζωή τους. Αυτά τα ευρήματα ενισχύουν τη θέση του elafibranor  ως μακροχρόνια θεραπευτική επιλογή για την PBC.»

…

Αντιμετώπιση Ανικανοποίητων Αναγκών στη Θεραπεία της PBC 

Η PBC είναι μια προοδευτική αυτοάνοση ηπατική νόσος που επηρεάζει δυσανάλογα τις γυναίκες, προκαλώντας συσσώρευση χολής και μη αναστρέψιμη ηπατική βλάβη.Είναι μία χρόνια νόσος που αν δεν αντιμετωπιστεί αποτελεσματικά μπορεί να οδηγήσει και στη μεταμόσχευση ήπατος.. Η νόσος μπορεί να επηρεάσει σημαντικά την καθημερινή ζωή λόγω εξουθενωτικών συμπτωμάτων όπως ο σοβαρός κνησμός και η κόπωση. Για ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται στις υπάρχουσες θεραπείες, το elafibranor  προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή. 

Η Sandra Silvestri, Ipsen’s EVP/ Chief Medical Officer δήλωσε: «Αυτή η έγκριση είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός για τους ασθενείς που ζουν με PBC, ειδικά για εκείνους με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Η Ipsen παραμένει αφοσιωμένη στην προώθηση θεραπειών που κάνουν πραγματική διαφορά.» 

…

Προφίλ Ασφάλειας και Οδηγίες Χρήσης 

Η ασφάλεια του elafibranor έχει τεκμηριωθεί μέσω ισχυρών κλινικών δοκιμών. Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν κοιλιακό άλγος, διάρροια, ναυτία και κόπωση, χωρίς να εντοπιστούν νέες ανησυχίες για την ασφάλεια κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας μελέτης επέκτασης. Ωστόσο, συνιστάται προσοχή σε ασθενείς με ιστορικό ηπατικής ανεπάρκειας ή μυοπάθειας. Συνιστάται συνεχής παρακολούθηση για τη διασφάλιση των βέλτιστων αποτελεσμάτων για τους ασθενείς. 

Σχετικά με το elafibranor

 Το elafibranor είναι ένας από του στόματος, ημερήσιας χορήγησης, αγωνιστής του υποδοχέα που ενεργοποιείται από τον πολλαπλασιαστή των υπεροξεισωμάτων (PPAR) που στοχεύει τους PPARα και PPARδ. Με τη ρύθμιση της σύνθεσης των χολικών οξέων και τη μείωση της φλεγμονής, το elafibranor βοηθά τόσο στην αντιμετώπιση των συμπτωμάτων όσο και στη βιοχημική ανταπόκριση της PBC.