Νέα θεραπεία για την αιμορροφιλία Α λαμβάνει θετική γνωμοδότηση

Θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση – Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) έλαβε η Sobi για τη χρήση του efanesoctocog alfa ως άπαξ εβδομαδιαίως χορηγούμενη θεραπευτική επιλογή για την αιμορροφιλία Α.

Το efanesoctocog alfa αποτελεί μια θεραπεία υποκατάστασης του παράγοντα VIII, η οποία χορηγείται άπαξ εβδομαδιαίως παρέχοντας υψηλά διατηρούμενα επίπεδα δραστικότητας σε ασθενείς με Αιμορροφιλία Α κάθε ηλικιακής ομάδας και με κάθε βαθμό βαρύτητας της διαταραχής. Εξασφαλίζει σε παιδιά, εφήβους και ενήλικες, φυσιολογικά έως σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα VIII (πάνω από 40%) για σημαντικό μέρος της εβδομάδας, όταν χορηγείται άπαξ εβδομαδιαίως, επιτυγχάνοντας ελάχιστα επίπεδα φαρμάκου της τάξης του 15% την 7η ημέρα, σε ενήλικες και εφήβους. Ως εκ τούτου, εξασφαλίζεται σημαντικά βελτιωμένη προστασία από αιμορραγίες σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες προφύλαξης με παράγοντα VIII. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP θα υποβληθεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή προκειμένου να ληφθεί απόφαση για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας.

Σύμφωνα με την Lydia Abad-Franch, MBA, επικεφαλής του Τμήματος έρευνας, ανάπτυξης και ιατρικών υποθέσεων και Chief Medical Officer της Sobi,  το efanesoctocog alfa διατηρεί υψηλά επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα VIII καθ’ όλη τη διάρκεια της εβδομάδας, δίνοντας, έτσι, σιγουριά στους ασθενείς αναφορικά με τη προστασία που μπορεί να παρέχει για την πρόληψη των αιμορραγιών, τη διαχείριση των χειρουργικών επεμβάσεων και τη θεραπεία των αιμορραγικών επεισοδίων.

Η αιμορροφιλία Α

Είναι μια σπάνια, διά βίου γενετική διαταραχή κατά την οποία ο οργανισμός δεν παράγει αρκετή ποσότητα παράγοντα VIII ή παράγει δυσλειτουργικό παράγοντα VIII – μια πρωτεΐνη που είναι απαραίτητη για την πήξη του αίματος. Εμφανίζεται σε ποσοστό περίπου μίας στις 5.000 γεννήσεις αρρένων ετησίως και σπανιότερα σε θήλεα βρέφη. Τα άτομα με αιμορροφιλία ενδέχεται να εμφανίσουν αιμορραγικά επεισόδια τα οποία μπορεί να προκαλέσουν πόνο, μη αναστρέψιμη βλάβη στις αρθρώσεις και απειλητικές για τη ζωή αιμορραγίες. Οι κλινικές εκβάσεις έχουν βελτιωθεί με την πάροδο του χρόνου χάρη στα σημαντικά επιτεύγματα όσον αφορά στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές, εντούτοις εξακολουθούν να υπάρχουν σημαντικές ανεκπλήρωτες κλινικές και κοινωνικές ανάγκες για όσους ζουν με την πάθηση.

Η απόφαση για τη γνωμοδότηση

Η σύσταση της CHMP βασίζεται στα αποτελέσματα από τις βασικές μελέτες φάσης 3: τη μελέτη XTEND-1 σε ενήλικες και εφήβους και τη μελέτη XTEND-Kids σε παιδιά, οι οποίες αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του efanesoctocog alfa. Οι εν λόγω μελέτες κατέδειξαν ότι η προφυλακτική αγωγή με efanesoctocog alfa άπαξ εβδομαδιαίως (50 IU/kg) παρείχε σημαντική προστασία από αιμορραγίες (μέσος όρος ABR <1 και 80-88% των ασθενών δεν εμφάνισαν αυθόρμητες αιμορραγίες) σε άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία Α οποιασδήποτε ηλικίας. Τα δεδομένα έδειξαν επίσης σημαντική βελτίωση της υγείας των αρθρώσεων, της σωματικής υγείας, του πόνου και της συνολικής ποιότητας ζωής κατά τη σύγκριση των μετρήσεων της εβδομάδας 52 και των αρχικών μετρήσεων.1 Δεν παρατηρήθηκαν αναστολείς του παράγοντα VIII στο κλινικό πρόγραμμα του efanesoctocog alfa.

Να σημειωθεί ότι το efanesoctocog alfa έλαβε για πρώτη φορά έγκριση στις ΗΠΑ τον Φεβρουάριο του 2023 από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Ο FDA είχε προηγουμένως χορηγήσει στο efanesoctocog alfa τον χαρακτηρισμό Πρωτοποριακής θεραπείας (Breakthrough Therapy) τον Μάιο του 2022 – η πρώτη θεραπεία με βάση τον παράγοντα VIII που έλαβε αυτόν τον χαρακτηρισμό, τον χαρακτηρισμό Ταχείας αξιολόγησης (Fast Track) τον Φεβρουάριο του 2021 και τον χαρακτηρισμό Ορφανού φαρμάκου (Orphan Drug) το 2017.